El CRISPR-Cas salva vidas

En 1962 se otorgaba el Premio Nobel de Fisiología y Medicina a dos visionarios científicos, Watson y Crick, por determinar la estructura del ADN, que supieron interpretar con gran acierto unos datos clave de otra investigadora, Rosalind Franklin. Desafortunadamente Rosalind había muerto cuatro años antes. Quiero creer que habría compartido este galardón si hubiese seguido viva. Sesenta años después aquí estamos, editando esta molécula a la carta, gracias a la tecnología CRISPR-Cas, desarrollada por dos brillantes científicas, Charpentier y Doudna, también visionarias, porque supieron convertir la maquinaria natural del «sistema inmune» de bacterias en una herramienta biotecnológica poderosísima que, bien utilizada, como todas las tecnologías (que en sí mismas no son ni buenas, ni malas) podrá mejorar la calidad de vida de muchas personas con determinadas patologías.

Esta herramienta consiste en una proteína que corta el ADN en una secuencia muy concreta con gran precisión siempre que le proporcionemos dos cosas: un «guía» (otra molécula capaz de reconocer la secuencia concreta) y un fragmento de ADN que utilizaremos para sustituir la original. Estas tijeras moleculares forman parte del «sistema inmune» de bacterias para destruir el ADN de virus invasores. El descubrimiento de este sistema de defensa en microorganismos fue toda una revolución científica en su momento. Algunos grupos de investigación, entre los que se encuentra el de Francisco Mojica, de la Universidad de Alicante, se sorprendieron al encontrar unas secuencias curiosas en el genoma de los microorganismos que estudiaban. Eran repetidas en tándem, pero no seguidas, sino espaciadas por otras secuencias que parecían de origen vírico. Mojica bautizó a estas secuencias como hoy se conocen en la comunidad científica: CRISPR, del inglés Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats, o Repeticiones Palindrómicas Cortas, Agrupadas y Regularmente Interespaciadas. Aparecían en muchas especies, pero su función específica no estaba clara. Fue precisamente el grupo de Mojica el primero en apuntar que podría tratarse del sistema inmune de estos microorganismos para defenderse de virus invasores.

Efectivamente, estas secuencias víricas «almacenadas» en el genoma de las bacterias se transcriben en unas moléculas de ARN que guían a las proteínas que cortan el ADN específicamente hacia los genomas de los virus invasores y los destruyen. Demostrar que esto es así realmente y ver el potencial como herramienta biotecnológica de este sistema fue un logro de estas dos brillantes científicas.

No puedo dejar de mencionar, sin embargo, que es gracias a la curiosidad de científicos como Mojica, que se dedican a la investigación básica, esa que no da rendimientos económicos inmediatos, cuando se logran los verdaderos descubrimientos que más tarde revolucionan la ciencia y nuestras vidas. Quiero creer que algún día también se reconocerá a estos pioneros.