Encuentran un posible tratamiento para un tumor cerebral letal en niños

Un equipo internacional de investigadores descubrió que un fármaco llamado panobinostat y otros de su género, pueden ser eficaces para tratar el glioma difuso de protuberancia (Dipg), una forma agresiva y letal de cáncer pediátrico, aunque de momento solo se ha probado en ratones. «Nuestros resultados proporcionan un rayo de esperanza para tratar esta desgarradora enfermedad», señaló la profesora adjunta de ciencias neurológicas y neurología de la Escuela de Medicina de la Universidad de Stanford en California (EE.UU) y autora principal del estudio, Michelle Monje, que publica este lunes Nature Medicine.

Hasta ahora las pruebas se han realizado en laboratorio y sobre ratones, aunque la doctora tiene previsto realizar ensayos clínicos para probar la seguridad y eficacia del medicamento en niños con ese tipo de tumor.

El Dipg (siglas en inglés) suele afectar a niños de entre cuatro y nueve años, los cuales pierden paulatinamente el control muscular a medida que el tumor ataca, con rapidez, el puente o protuberancia, una región del tronco encefálico que conecta el cerebro con la médula espinal. Este tipo de tumor es difícil de alcanzar y eliminar quirúrgicamente y, a pesar de los tratamientos con radiación, normalmente los niños no suelen sobrevivir más de nueve meses y menos de un 1 % lo hace más de cinco años. 

La doctora Monje comenzó hace seis años a crear y compartir cultivos de células Dipg procedentes de 16 pacientes de Estados Unidos y Europa que podían ser estudiados en el laboratorio. El objetivo era buscar un medicamento que pudiera acabar con las células Dipg o detener su crecimiento, para lo que se realizaron experimentos en placas de Petri y en ratones.

Los investigadores descubrieron que el panobinostat, un medicamento diseñado para modificar la forma en que las células regulan los genes, «puede ser eficaz para inhibir el crecimiento de las células Dipg y aumentar la tasa de supervivencia». «Es asombroso. En solo seis años los científicos han pasado de no saber casi nada de este tipo de tumor a comprender su genética subyacente y a encontrar una terapia potencial», subrayó Jane Founain, directora del programa en el estadounidense Instituto Nacional de Trastornos Neurológicos y Accidentes Cerebrovasculares.

Tras diversas pruebas, los investigadores decidieron centrarse en el panobinostat y durante los ensayos realizados en placas de Petri vieron que ese fármaco inhibía el crecimiento de doce de las dieciséis líneas celulares del Dipg. Además, al poner células Dipg en la protuberancia del tronco encefálico de ratones a los que administraron inyecciones del medicamento vieron como se inhibía el crecimiento de las células Dipg y aumentaba la supervivencia.

Monje indicó que los resultados «apoyan la idea de que las modificaciones en las histonas -proteínas básicas asociadas al ADN del núcleo celular- son la clave para entender y tratar el Dipg», pues aproximadamente un 80 % de ese tipo de tumores tienen una mutación específica en un gen de la histona. «Este puede ser el primer paso para mejorar finalmente el pronóstico de esta enfermedad aparentemente incurable», apuntó Monje.