El medicamento más caro del mundo

Casi 1,9 millones de euros. Es lo que costará el medicamento Zolgensma, una terapia génica que acaba de aprobar la agencia reguladora de medicamentos de Estados Unidos, la FDA, para el tratamiento de la atrofia muscular espinal, una enfermedad neuromuscular, de carácter genético, que se manifiesta por una pérdida progresiva de la fuerza muscular. Será el medicamento más caro del mundo, con un precio de salida en el mercado estadounidense de 2,1 millones de dólares, aunque la compañía que lo promueve, el gigante farmacéutico Novartis, había barajado un precio inicial de hasta 5 millones de dólares.

Se trata de un fármaco muy caro, pero también revolucionario, ya que con un solo tratamiento se puede corregir la enfermedad, en principio de por vida. La única terapia que existe en la actualidad para el tratamiento de la atrofia muscular espinal, Spinraza, del laboratorio Biogen, debe administrarse de por vida. En todo caso, su irrupción hace unos dos años supuso un cambio radical en las condiciones de vida de los pacientes.Se trata de una enfermedad rara que afecta a una de cada 6.000-10.000 personas y cada año se diagnostican unos 60 casos nuevos en toda España.

Los enfermos gallegos fueron los primeros de toda España en empezar a recibir, hace algo más de año y medio, el tratamiento con Spinraza gracias a la lucha emprendida por Merchi Álvarez, desde la asociación GaliciAME. Tiago, un niño de Porto do Son al que le diagnosticaron la patología con año y medio, fue el primero en obtener el medicamento. Desde entonces, su vida ha cambiado por completo.

Este fármaco, que ofrece muy buenos resultados, tendrá a partir de ahora un nuevo competidor: Zolgensma. Después de su aprobación en Estados Unidos es probable que, más tarde o más temprano, también reciba la autorización de la Agencia Europea del Medicamento. Será entonces cuando se inicie un nuevo debate. ¿Podrá la sanidad pública financiar un medicamento que cuesta casi dos millones de euros? Desde GaliciAME, Merchi Álvarez también anunció que hará todo lo posible para que se pueda ofrecer a los pacientes, aunque también advierte que Spiranza está ofreciendo muy buenos resultados. «O prezo -advierte- non é o único inconvinte, porque esta terapia xénica só está deseñada para nenos menores de dous anos. Todos os demáis quedaríamos fóra. E, en Galicia, por exemplo so temos a dous pacientes con menos de dos anos».

Pese a su elevado coste, los responsables de la compañía Novartis consideran que Zolgensma acabará suponiendo un ahorro para los sistemas públicos de salud. Según su consejero delegado, Vas Narashimhan, su precio supone casi la mitad de lo que cuesta el tratamiento crónico de la enfermedad a lo largo de diez años, unos 3,61 millones de euros. Sin embargo, Spinraza ha ido reduciendo notablemente su precio desde que empezó a aplicarse en Galicia, por lo que es bastante probable que ante la irrupción de un nuevo competidor lo siga haciendo. En un primer momento, el Sergas pagó 800.000 euros por un tratamiento anual, precio que ahora se ha reducido a más de la mitad. «É certo que é unha medicación crónica, pero os seus resultados son increíbles e os pacientes estalles cambiando a vida», destaca la portavoz de GaliciAME.

Pero Novartis también hace sus cuentas. «Zolgensma es un avance histórico en el tratamiento de AME y una terapia genética única. Nuestro objetivo es garantizar un amplio acceso de los pacientes a esta medicina», dijo Vas Narashimhan, al tiempo que avanzó que la compañía ofrecerá a las aseguradoras y a los sistemas públicos de salud facilidades de pago, incluido el reembolso del dinero en aquellos casos en los que la terapia no ofrezca los resultados esperados en determinados pacientes.

Los pacientes gallegos reclaman la prueba del talón

Al margen del debate de los precios, la realidad es que los pacientes de atrofia muscular espinal tienen ahora alternativas de las que no disponían hace no mucho. Su enfermedad tiene ahora tratamiento, pero para alcanzar los mejores resultados y una calidad óptima es imprescindible un diagnóstico precoz. Y esta es la nueva lucha emprendida desde GaliciAME, que reclama que en la prueba del talón que se realiza a los bebés se incluya también la identificación de esta patología genética. 

«A Administración ten que incluir a proba do talón, porque como agora existe un tratamento é moi importante que os afectados poidan dispoñer del canto antes, porque é o que lles vai cambiar a vida», destaca Merchi Álvarez.