Investigadores del CNIO prueban con éxito una terapia génica que alarga los extremos de los cromosomas
31 ene 2018 . Actualizado a las 05:00 h.El Grupo de Telómeros y Telomerasa del Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO) ha logrado curar la fibrosis pulmonar idiopática en ratones mediante una terapia génica que alarga los telómeros, una estructura de proteínas, similares a unos capuchones, situada en los extremos de los cromosomas para preservar su integridad genética. La enfermedad, que afecta a unas 8.000 personas en España y que en la actualidad no tiene cura, está asociada a la presencia de telómeros. Su acortamiento es también un indicador de envejecimiento del organismo, por lo que María A. Blasco, investigadora principal del estudio que publica la revista eLife, destaca que «es la primera vez que se aborda el tratamiento de la fibrosis pulmonar como el de una enfermedad asociada a la edad, buscando rejuvenecer los tejidos afectados». Según explica Paula Martínez, coautora del trabajo, los únicos tratamientos para la fibrosis pulmonar aprobados hoy «no tienen efectos curativos, ya que atacan un síntoma de la fibrosis y no la causa. Nuestra terapia se basa en corregir la causa molecular de la fibrosis pulmonar en pacientes con telómeros cortos, introduciendo en las células del tejido pulmonar dañado la única enzima capaz de alargar los telómeros, la telomerasa».
El tratamiento consiste en introducir el gen de la telomerasa en las células del tejido pulmonar mediante terapia génica. Los investigadores primero modificaron un virus inocuo para los humanos (vectores) de modo que su material genético incorporara el gen y, después, inyectaron este vehículo de transporte en los animales. Los animales recibieron una única dosis de este taxi genético. Como explica Juan Manuel Povedano, coautor del trabajo, «vemos que la terapia génica permite revertir el proceso fibrótico en los modelos animales de la enfermedad, lo que sugiere que podría ser efectiva en pacientes humanos, abriendo un nuevo camino hacia el tratamiento de esta enfermedad». Povedano es ahora investigador posdoctoral en el Medical Center de la Universidad de Texas.