El silenciamiento de genes, la nueva técnica que promete medicamentos revolucionarios
SOCIEDAD
Podría utilizarse contra cualquier enfermedad relacionada con el exceso de una proteína
17 may 2023 . Actualizado a las 16:20 h.El silenciamiento de genes, la nueva estrategia para desarrollar fármacos prometedores, ya es posible gracias a las herramientas de simulación computacional que han desarrollado investigadores del Instituto de Investigación Biomédica (IRB) de Barcelona y la biotecnológica Nostrum Biodiscovery.
Investigadores dirigidos por Modesto Orozco en el laboratorio de Modelización Molecular y Bioinformática del IRB Barcelona y de la empresa Nostrum Biodiscovery han hecho análisis computacionales y experimentales para producir modelos predictivos capaces de determinar la estructura, estabilidad, flexibilidad y biología de los fármacos dirigidos al ARN.
El objetivo es modular la expresión de ciertas proteínas patógenas, según los investigadores, que han publicado su trabajo en la revista Nucleic Acids Research tras hacer análisis computacionales y experimentales exhaustivos y validar sus resultados in vitro.
«El proyecto pretende establecer las pautas para desarrollar oligonucleótidos —cadena de moléculas de ADN o ARN que se usa como sonda para rastrear enfermedades e identificar genes— óptimos dirigidos a este paso intermedio en, potencialmente, cualquier proceso de producción de proteínas. Ahora conocemos algunas de las modificaciones específicas que deben experimentar estas moléculas para mejorar su termoestabilidad, especificidad y sensibilidad a la degradación por mecanismos celulares», ha explicado Orozco.
Por su parte, Vito Genna, antiguo investigador en el IRB Barcelona y actual director del Departamento de Ácidos Nucleicos de Nostrum Biodiscovery, ha resaltado que «las herramientas de simulación que hemos desarrollado son un ejemplo de ingeniería de precisión, ya que hemos estudiado sistemáticamente todas las modificaciones posibles en cada posición de las moléculas candidatas para amplificar su función».
«Hasta ahora, la investigación de estos oligonucleótidos ha sido totalmente experimental, y es un proceso engorroso. Ahora, la empresa biotecnológica seguirá desarrollando estos predictores para construir una herramienta de aprendizaje automático que guíe a los investigadores que trabajan en este tipo de terapias y les permita ahorrar tiempo y dinero», ha añadido Genna.
Según los investigadores, el nuevo enfoque terapéutico que han desarrollado permite abordar un amplio abanico de enfermedades interactuando con la vía de expresión de proteínas.
Esta terapia podría utilizarse para tratar cualquier enfermedad relacionada con el exceso de una proteína determinada o la formación de variaciones aberrantes de algunas proteínas, incluidas las enfermedades infecciosas que cursan con la producción de proteínas patógenas en células humanas.