Una mujer lleva 18 años sin un cáncer del tejido nervioso gracias a una terapia CAR-T cuando era niña
SOCIEDAD
Es la remisión más prolongada registrada hasta la fecha de un paciente que ha recibido esta forma de inmunoterapia
17 feb 2025 . Actualizado a las 18:34 h.Una paciente con neuroblastoma ha logrado más de 18 años de remisión sin necesidad de tratamientos adicionales tras recibir terapia con células CAR-T. Se trata del caso con mayor tiempo de remisión registrado hasta la fecha para este tipo de tratamiento, según señalan los autores de un estudio publicado en Nature Medicine.
La terapia CAR-T consiste en modificar células T del sistema inmunitario mediante ingeniería genética para que puedan reconocer y eliminar células cancerosas. Aunque ha demostrado ser eficaz en algunos tipos de cáncer en la sangre, como la leucemia y el linfoma, su efectividad en tumores sólidos ha sido más limitada. El neuroblastoma es un cáncer pediátrico poco frecuente con una alta tasa de recaída con los tratamientos convencionales.
El hallazgo se basa en el seguimiento de un ensayo clínico de fase 1 realizado entre el 2004 y el 2009 en el Baylor College of Medicine (EE UU), en el que se administró una terapia CAR-T dirigida contra la proteína GD2, altamente expresada en el neuroblastoma.
Seguimiento
Helen Heslop, experta en terapia celular y genética del cáncer, y su equipo trataron a 19 niños con neuroblastoma. De ellos, 11 tenían enfermedad activa en el momento de la terapia. Aunque el estudio determinó que el tratamiento era seguro, 12 pacientes fallecieron entre 2 meses y 7 años después debido a recaídas. De los 7 supervivientes, 5 continuaron en seguimiento durante al menos 13 años.
Una de estas pacientes ha permanecido más de 18 años en remisión sin recibir ningún otro tratamiento contra el cáncer y ha dado a luz a dos hijos sanos. Además, los investigadores detectaron que las células CAR-T persistieron durante al menos 5 años en 5 de los pacientes tratados, incluida la paciente con la remisión prolongada.
Menor carga tumoral
Los autores del estudio destacan que los tipos de CAR-T utilizados en este ensayo carecían de elementos de diseño presentes en las versiones modernas, como moléculas coestimuladoras.También indican que los pacientes con menor carga tumoral en el momento del tratamiento podrían beneficiarse más.
Estos hallazgos indican que la terapia CAR-T podría proporcionar beneficios a largo plazo en tumores sólidos y aportar información valiosa sobre su comportamiento biológico.
Ignacio Melero, catedrático de Inmunología de la Universidad de Navarra, califica el hallazgo como «una buena noticia» y subraya la evolución de la terapia CAR-T desde la época del ensayo clínico. «Los CAR-T que se utilizaban hace más de una década han sido muy mejorados en la actualidad», señala, en una reacción recogida por SMC España.
Melero también apunta el interés del estudio en la persistencia a largo plazo de las células CAR-T en la circulación, y a la posible ventaja de utilizar linfocitos T específicos del virus de Epstein Barr (EBV) en la terapia. «El neuroblastoma es un temible tumor sólido pediátrico, y que la duración de las remisiones que se obtienen con el tratamiento con CAR-Ts anti-GD2 puedan ser tan largas es una noticia excelente para la comunidad de inmunoterapia», concluye.
Manel Juan, jefe del Servicio de Inmunología en el hospital Clínic de Barcelona, coincide en la importancia del estudio, que «remarca la importancia del TcR endógeno (la importancia de los linfocitos del paciente)». Juan destaca que el caso demuestra la capacidad de los CAR de primera generación para perdurar y funcionar, incluso sin dominios coestimuladores.