Confirmado el éxito del tratamiento con VIH para curar la leucemia

Padece leucemia», le dijo el médico a Kari Whitehead una mañana de mayo de 2010. «Ok», le contestó ella sin saber muy bien qué decir. Llevaba días sospechándolo. Su hija, Emma, de cinco años, sufría dolores, tenía el cuerpo salpicado de hematomas y sus ganglios linfáticos estaban inflamados desde hacía varios días. Kari había buscado todas las explicaciones razonables: un catarro, los juegos en el patio del colegio, las trastadas típicas de una niña de su edad… Pero entonces recordó un artículo que había leído años atrás sobre la leucemia infantil. Todos los síntomas encajaban. Pensó que se había convertido en una de esas madres neuróticas y sobreprotectoras, pero llevó a la niña al médico. Aquella consulta confirmó sus sospechas. Fue el inicio del calvario de Emma, quien, sin entender muy bien por qué, cambió el colegio y los juegos por las sesiones de quimioterapia, las visitas a urgencias y unos interminables ingresos hospitalarios.

La estadística estaba de su parte. Entre el 80 y el 90 por ciento de los casos de leucemia infantil responden al tratamiento. Pero Emma (que se llama Emily, aunque prefiera que la llamen así) no tuvo esa suerte. «Nunca pensé que tendría que escribir esto. Vamos camino del hospital. Las células cancerígenas han reaparecido», explicaba su madre el 6 de octubre de 2011 en el blog que empezó a escribir el día que conoció el diagnóstico. Su leucemia linfoblástica era muy severa. Después de dos años y varias tandas de quimioterapia, la niña estaba al límite de sus fuerzas y los doctores habían agotado las opciones. Todas, menos una. El equipo médico les dio una última alternativa a sus padres: un tratamiento experimental que, hasta la fecha, solo se había probado en una decena de pacientes adultos. Ella sería la primera niña. Tenían 48 horas para decidirse. Agotado ese tiempo, los órganos de Emma podían empezar a fallar: «Cuando nos hablaron del ensayo clínico, nos dio esperanza porque sabíamos que nos habíamos quedado sin opciones. Era probar el tratamiento o irnos a casa y esperar», explica su padre, Tom, desde su casa en Pensilvania.

No tenían garantías, pero les consolaba pensar que, si no funcionaba, al menos serviría para que los médicos reunieran información para ayudar a otros enfermos como su hija.

La decisión no fue fácil porque el tratamiento, desarrollado por investigadores de la Universidad de Pensilvania, era complejo y tenía sus riesgos. Conocida como inmunoterapia de células T (o por el acrónimo CTL109), la técnica consiste en reprogramar el sistema inmune del paciente para que ataque las células B, un tipo de linfocitos a los que afecta la leucemia. Para ello, lo primero es extraer millones de células T del paciente (otro tipo de glóbulos blancos) y modificarlas genéticamente con una variante neutralizada (e inocua) del virus del VIH, que es un buen transportador de material genético. Esos nuevos genes se encargan de reprogramar las células T para que ataquen las células cancerígenas. «Los médicos no nos aseguraron que pudieran acabar con el cáncer, pero nos garantizaron que Emma no se contagiaría con el VIH. Había gente rezando por nosotros en todo el mundo y, simplemente, creíamos que funcionaría», explica Tom.

El primer indicativo de que el tratamiento es efectivo es que el paciente enferma de gravedad y experimenta temblores, fiebres altas y serio riesgo de que los pulmones se encharquen o sufra graves caídas de tensión. Es lo que los oncólogos conocen como shake and bake (sacudir y cocer).

Eso estuvo a punto de costarle la vida a Emma. Ingresada en la unidad de cuidados intensivos y conectada a un respirador, el 24 de abril de 2012 los médicos anunciaban a sus padres que la niña tenía una probabilidad entre mil de sobrevivir a aquella noche. Familiares y amigos se acercaron al hospital para despedirse. «Puede que Emma no sobreviva a esta noche. Por favor, rezad para que su función pulmonar y renal mejore. Rezad porque no esté asustada y no sienta dolor», actualizaba un familiar en el blog.

El mismo mecanismo que estaba matando las células cancerígenas había provocado una respuesta inflamatoria exacerbada. Entonces, Carl June -jefe del equipo responsable del tratamiento- tuvo una epifanía. Su hija, enferma de artritis reumatoide, tomaba un fármaco capaz de detener la inflamación. En cuestión de horas, la fiebre de Emma bajó y su presión sanguínea volvió a ser normal. Tras una semana sedada, Emma despertó el día que cumplía siete años. Dos días después, sin poder aún hablar, logró componer un mensaje señalando una a una las letras. I'm happy (Estoy contenta).

«No hay células cancerígenas. ¡Las células CART funcionan!», escribía entusiasmada su madre después del primer análisis de sangre tras recibir el tratamiento. Diez años después Emma es una niña sana.

Aquella intervención se convirtió en un hito en el tratamiento del cáncer. Entonces la esperanza de los científicos era que la terapia pudiera, en el futuro, sustituir al trasplante de médula ósea, aunque en ese momento solo era una alternativa válida para «personas que no tienen otras opciones curativas», explica el doctor Stephen Grupp. Diez años después, se acaban de presentar los resultados de ese trabajo que confirma que los dos primeros pacientes tratados continúan sanos. Según un artículo de la revista Nature, no hay rastro de células de leucemia en ninguno de los dos y, además, como señala el doctor Carl June, el médico que trató a Emma y uno de los pioneros en utilizar esta estrategia, las células T siguen estando en los pacientes y tienen la capacidad de matar a las células cancerosas.

Novartis invirtió entonces 15 millones en un centro de investigación para su desarrollo y comercialización. No era un tratamiento barato, pues requiere modificar genéticamente las células de cada paciente, pero su coste (unos 15.000 euros por enfermo) es en todo caso más barato que un trasplante de médula ósea.

Mientras los científicos hacen su trabajo y las farmacéuticas cuadran los números, Emma volvió al colegio, saca buenas notas, juega al fútbol y vive por y para su perra, Lucy. «Hola. Soy Emma y me encuentro bien, aunque todavía tomo medicinas. Lucy también está bien», escribía en su blog (emilywhitehead.com) para felicitar el año nuevo.

Las células T siguen haciendo su trabajo. Pero sus padres no bajan la guardia. «Nunca dejas de preocuparte. A Kari y a mí todavía nos cuesta dormir. Aun así, queremos enseñarle a Emma que no hay que concentrarse en lo que la enfermedad nos ha arrebatado, sino en la oportunidad maravillosa que este tratamiento le ha dado a ella y a todos los niños que están en su situación», explicaba Tom. Su hija también les ha dado una lección a ellos. «Emma nos ha enseñado a no tirar la toalla. Ella no se ha rendido nunca».

Un método revolucionario

Gracias, VIH

Sirviéndose de una variante neutralizada del virus del sida, un grupo de científicos liderados por el doctor Carl June (en la foto, junto a Emma) lograron reprogramar el sistema inmune de varios pacientes con leucemia linfoblástica severa para combatir el cáncer.

Modificar el VIH

El primer paso consiste en manipular el virus del sida desactivando algunos de sus genes e introduciendo una mezcla de ADN humano, de ratón, de vaca y otros virus.

Reprogramar las células T

Después de extraer del paciente millones de células T (un tipo de glóbulos blancos vital para la respuesta inmunitaria), estas son expuestas al virus inactivo del VIH, que invade las células inyectándoles el nuevo material genético.

Atacar las células cancerígenas

Cuando se devuelven al cuerpo del paciente, las células T reconocen y destruyen las células B, un tipo de linfocitos afectados por la leucemia. Solo hay un problema. destruyen tanto las células B cancerígenas como las sanas.

Crear una memoria celular

Las células T modificadas se multiplican creando células con memoria que continuarán destruyendo futuras células B. La inmunoglobulina (un anticuerpo), administrada por vía intravenosa, permite a los pacientes vivir sin células B sanas.

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